美国食品与药物管理局（FDA）30日通过官网宣布，美国第一个基因疗法获准正式上市。这种CAR-T细胞疗法被批准授予诺华制药以商品名Kymiah用于临床，治疗25岁以下青少年儿童复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。
FDA在官网称，这次批准是一次历史性行动，将为癌症和其他致命性严重疾病开创全新疗法。FDA局长斯科特·戈特利布表示：“我们正在进入一个全新的医疗创新前沿：利用患者自身细胞攻克癌症等致命性疾病。基因和细胞疗法等新技术或将为医学领域带来革命性变化，许多难治性疾病将迎来治愈拐点。”
CAR-T是涉及对患者T细胞进行基因技术处理的个性化疗法，利用每位患者自身T细胞对其进行定制治疗。患者T细胞被提取收集后冷冻保存，送往诺华公司的制造中心，在那里利用基因技术，向T细胞内插入一种能编码嵌入抗原受体（CAR）这种特定蛋白的新基因，之后这些插入新基因的T细胞由各个诊疗中心重新输回患者体内。由于CAR能与白血病细胞表面的特定抗原CD19结合，基因修饰后的T细胞能精准地靶向白血病细胞并将其杀死。
2012年，一位名叫艾米丽的小女孩因化疗后复发，成为第一个接受CAR-T治疗的患者，5年来她依然健在，成为CAR-T疗效的有力证据。在63例青少年儿童患者参与的CAR-T临床试验中，83%的患者接受治疗后3个月内病情大大缓解；6个月后，89%的患者存活；而治疗一年后，存活率为79%。
在美国，B细胞急性淋巴细胞白血病是一种最常见的儿童癌症，大约每年有3100名20岁以下患者被确诊。患者此前只能选用化疗和干细胞疗法，但大多数患者无法治愈，而少数被宣布临时治愈的病人，病情往往会再次复发。临床试验效果惊人的CAR-T疗法投入使用后，将为患者提供全新的治疗选择。
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