今年全国两会期间，罕见病再次成为代表委员们热议的话题之一。
全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授表示：“罕见病药品研发成本非常高，但患者体量、预算影响及药品在真实世界表现存在不确定性，因此罕见病与非罕见病药品采用同一医保准入标准具有局限性。应当从治疗价值、健康效益、独特性和社会需要等角度探讨并构建我国罕见病用药医保准入评价指标体系，包括适当提高年治疗费用阈值，科学纳入罕见病药品目录，实现罕见病高值药品保障。”
《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示，由于诊疗不便、药物获得困难等原因，近1/3的患者尚未或从未接受治疗。这部分人群中，约一半患者因无力负担医药费用，从未进行治疗或放弃治疗。令人欣慰的是，我国对罕见病保障方面的政策不断完善。在已被纳入医保目录的45种药物之外，2023年1月，7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，进一步减轻了罕见病患者用药负担。
然而，仅靠医保还不足以解决所有罕见病患者“望药兴叹”的问题。为了进一步帮罕见病患者减负，孙洁建议：“可借鉴浙江、青岛、江苏等地经验，鼓励经济条件好、保障水平高的地方探索建立省级罕见病专项基金。另外，还应当加强普惠型商业健康保险对罕见病的保障，将部分疾病负担高、临床需求迫切、临床疗效确切、医保目录尚不能覆盖的罕见病药品尽量全部纳入普惠险保障范围。设置并优化普惠险产品有关罕见病的保障责任，适当放宽既往症的限制，优化免责条款的设置，为罕见病患者构筑起一张‘医有可保’防护网。”
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