据悉，APL曾是一种极为凶险，死亡率很高的恶性血液疾病。陈竺团队应用全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)对APL进行 联合靶向治疗，使得这一疾病的5年无病生存率跃升至90%以上，达到基本“治愈”标准。同时，从分子机制上揭示了ATRA和砷剂是如何分别作用于APL致 病分子PML/RARα，将白血病细胞诱导分化和凋亡，从而达到疾病治疗的目的。这是一项真正的结合临床医学与基础生物学的研究，是东方传统医学和西方医 学结合的典范，开启了在恶性血液疾病中转化治疗的重要篇章。
陈竺介绍了由中国学者引领的临床联合应用ATRA和砷剂治疗APL患者的各 个发展阶段，不断进行概念设计创新及优化临床试验方案的进程，强调了中医中药在白血病治疗理念和实践方面的重要启迪，基于现代分子细胞和整体水平系统研究 成果的临床应用，以及中国和欧美等大型多中心临床研究的最新成就。结果显示，ATRA和砷剂联合靶向治疗在低/中危APL患者中可获得95%以上长期无病 生存，而不需应用化疗。同时，陈竺也提出，减少APL患者早期死亡率及早期识别并干预高危易复发患者，将仍是未来任重而道远的工作。APL协同靶向治疗作 为精准医学的范例，应与建立和完善全民医保制度相结合，把有关研究成果拓展到包括发展中国家在内的世界各国，从而给更多患者带来福音。
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